العد التنازلي لإكسبو 2020 دبي

    تطوير أول عقار للعلاج الجيني في العالم

    طورت شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية «يونيكيور» وشريكتها الإيطالية للتسويق «كيزي» أول علاج جيني لإصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأساً على عقب.

    فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات الكثيرة يهدف هذا العلاج الجيني أخيراً إلى أن يكون طوق نجاة للمرضى من خلال إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التي يشوبها خلل لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.

    ويعالج هذا الدواء الجديد مرضاً جينياً نادراً جداً يسمى «نقص إنزيم ليباز البروتيني الشحمي» وهو يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون. وتمت الموافقة على الدواء في أوروبا قبل عامين ولكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت 6 سنوات حول فوائده.

    وأكدت متحدثة باسم شركة كيزي سعر الطرح لهذا الدواء. وأضافت المتحدثة أن الرقم النهائي سيحدد بعد أن تصدر اللجنة الاتحادية المشتركة حكمها وبعد إجراء مفاوضات مع صناديق التأمين الصحي.

    وتعتزم «يونيكيور» السعي للحصول على موافقة لعقار جليبيرا في الولايات المتحدة والمتوقع أن يحدث عام 2018.

    ورغم أن هناك علاجاً جينياً بالفعل للسرطان في السوق بالصين فإن هذا العقار لم يطرح في دول أخرى بما يجعل عقار جليبيرا الأول بالنسبة للعالم الغربي. ويتكون العقار الجديد من فيروس معدل غير ضار يحمل جينات تصحيحية إلى خلايا الجسم.

    طباعة Email