أظهرت دراسة حديثة إمكانية استخدام العلاج الجيني لاستعادة السمع لدى الأطفال والبالغين الذين يعانون من صم خلقي أو ضعف سمع شديد ناجم عن طفرة وراثية نادرة.
وقاد الدراسة فريق من الباحثين في معهد كارولينسكا بالسويد، بالتعاون مع مستشفيات وجامعات في الصين، حيث شملت 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين عام واحد و24 عاماً، جميعهم مصابون بصم وراثي أو ضعف سمع شديد ناتج عن طفرات في جين يسمى OTOF.
وفي العلاج الجيني، استخدم الباحثون ناقلاً فيروسياً اصطناعياً من نوع AAV لنقل نسخة سليمة من الجين OTOF إلى الأذن الداخلية، عبر حقنة واحدة تُعطى من خلال غشاء يعرف بـ«النافذة المستديرة».
وأظهر غالبية المرضى تحسّناً ملحوظاً في السمع خلال شهر واحد فقط من تلقي العلاج.