عقار مطوّر لعلاج مرض وراثي نادر داخل الرحم

ت + ت - الحجم الطبيعي

في حدثين طبيين، نجح أطباء ألمان في علاج توأم داخل رحم أمهما من مرض وراثي بتوظيف عقار مصنع بطرق التقنيات الحيوية، وهو الأمر الذي يمهّد الطريق للتطوير أمام وسائل جديدة للتخلص من الأمراض الوراثية مبكراً، بينما نجح علماء برازيليون في تحديد جنس الجنين بتحليل نقطة دم من أمه.

وقال الأطباء الألمان، في تجربة نُشرت نتائجها في مجلة «نيو إنغلاند جورنال أوف ميديسين» أمس، إنهم أجروا اختباراتهم عام 2016 في عيادة طبية متخصصة بعلاج أمراض جلدية نادرة.

فقدان الغدد العرقية

وكانت الأجنة مصابة بمرض جلدي وراثي نادر يطلق عليه «إكس إل إتش إي دي» XLHED الذي يؤدي إلى ولادة أطفال بأسنان أمامية تشابه الأنياب، وليس لديهم القدرة على التعرق. ويعاني هؤلاء المرضى عدم إنتاج أجسامهم بروتيناً معيّناً ضرورياً لنمو الغدد العرقية في الجسم، ويصيب هذا المرض الوراثي النادر 1 من 25 ألف شخص.

وأدخل الأطباء نوعاً من البروتينات في لحظة زمنية معينة جداً خلال الحمل، أظهر نجاحاً في الحفاظ على صحة توأم من الأجنة، بحيث منع البروتين المزروع ولادتهم من دون غدد عرقية، أي أوقف المرض لديهم. وقال الأطباء إن العلاج استغل حقيقة أن الجسم يحتاج إلى البروتين المفقود مؤقتاً في فترة الحمل بين 20 و30 أسبوعاً لنمو الغدد العرقية داخل الجنين النامي. وقال شنايدر إن الفريق حقن البروتين مباشرة إلى الأكياس الأمينوسية للتوأم.

وعلّقت أنا ديفيد، مديرة معهد صحة المرأة في جامعة «يونيفرسيتي كوليدج لندن»، بأن أعظم جانب في العلاج وجود هذه الفترة المعينة الحرجة لنمو وتطور الغدد العرقية. وأضافت أن «هذه أول مرة نشهد فيها عقاراً من البروتين يستخدم لتصحيح مرض وراثي قبل الولادة».

أمراض وراثية

ولا يمكن علاج أمراض وراثية أخرى مثل «الهيموفيليا» (نزف الدم) بهذه الطريقة، لأن الجسم يحتاج إلى إمدادات متواصلة من الجزيئات العلاجية اللازمة. ونقلت وسائل الإعلام عن الممرضة «كورينا تي» أن العلاج أدى مهمته وكان ناجحاً بشكل استثنائي، لأن التوأم بمقدورهما التعرق بشكل طبيعي برغم أن لديهما ملامح وجه غريبة وأسناناً مفقودة.

Email