من المقرر طرح أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي للبيع في ألمانيا بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار)، وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضاً نادراً. وتظهر هذه الكلفة الباهظة لعقار جليبيرا «Glybera» الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية يونيكيور وشريكتها الإيطالية للتسويق (كيزي) غير المدرجة، كيف أن هذه العلاجات الشافية المفردة لإصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأساً على عقب.
فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة يهدف هذا العلاج الجيني أخيراً، إلى أن يكون طوق نجاة للمرضى من خلال إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التي يشوبها خلل، لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.
ويعالج هذا الدواء الجديد مرضاً جينياً نادراً جداً يسمى «نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي» وهو يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون. وتمت الموافقة على الدواء في أوروبا قبل عامين، ولكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت ست سنوات حول فوائده.
وقدمت شركة «كيزي» الآن ملفاً تسعيرياً إلى اللجنة الاتحادية المشتركة في ألمانيا، والتي ستصدر تقييماً بشأن مزايا العقار بحلول نهاية أبريل نيسان 2015. وتسعى الشركة إلى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة. وهذا السعر يعادل 1.11 مليون يورو لمريض عادي بمرض «نقص ليباز البروتيني الشحمي»، إذ يحتاج المريض إلى 42 حقنة من 21 قارورة.
وسيخضع هذا السعر لخصم يبلغ 7 في المئة وفقاً لنظام تسعير الأدوية في ألمانيا. ويسري سعر طرح الدواء الجديد خلال العام الأول بموجب القواعد الألمانية.